A terapia gênica com onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) ...

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Ano: 2026 Banca: FGV Órgão: EBSERH Prova: FGV - 2026 - EBSERH - Grupo - Genética Médica |

Q3968326 Medicina

A terapia gênica com onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) utiliza um vetor viral para entregar uma cópia funcional do gene SMN1.
Sobre esse tratamento, assinale a afirmativa correta.

O vetor utilizado é um retrovírus que se integra aleatoriamente no genoma do hospedeiro.

O fármaco utiliza um vírus adenoassociado serótipo 9 (AAV9), que possui tropismo pelo sistema nervoso central e permanece na forma epissomal.

O objetivo é potencializar o splicing do gene SMN2, e não substituir o gene SMN1.

Não há risco de hepatotoxicidade.

A terapia deve ser administrada mensalmente durante toda a vida do paciente.

Incorreta. Gabarito oficial da banca:

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