Em SMD de alto risco, o objetivo principal do trata mento com hipometilantes é a correção rápida das citopenias em 1 a 2 ciclos, sendo desnecessária a manutenção após resposta.

Decitabina demonstrou, em comparação direta com azacitidina, superioridade consistente em sobrevida global em SMD em metanálises de ensaios randomizados.

Azacitidina demonstrou reduzir mortalidade em comparação ao melhor suporte em ensaios clínicos randomizados e tende a apresentar melhor sobrevida global em SMD, especialmente em pacientes idosos e de risco mais alto.

Azacitidina ou decitabina induzem remissão completa em cerca de 50% dos pacientes, e, quando há resposta, a mediana de duração geralmente excede 24 meses.