A inserção do gene funcional pode ser in vivo ou ex vivo

As células ideais para terapia gênica são as célulastronco ou células com alto potencial replicativo

As doenças multifatoriais são as principais candidatas ao sucesso de tratamento por terapia gênica

Para a transferência do DNA para as células-alvo, podem ser utilizados vetores virais ou não-virais

Um dos principais desafos da terapia gênica é a manutenção da expressão do gene inserido nas células