Os laboratórios de biologia molecular dispõem de um bisturi atômico e microscópio capaz de visualizar e modificar pedaços de DNA genômico por outro sem a alteração para então retornar as células ao paciente, técnica chamada de ex vivo

Na prática, o gene defeituoso não é substituído por um normal, e sim, um gene terapêutico é adicionado à célula para suprir a deficiência de uma função celular

A terapia gênica é possível, uma vez que, apenas uma pequena porcentagem do nosso DNA cromossomial tem funções estabelecidas, e consequentemente, a introdução de um novo pedaço de DNA teria pouca probabilidade de provocar alguma alteração danificadora

Por questão de segurança, a transferência de genes ex vivo é mais usada e recomendada pela comunidade científica