A anemia falciforme, uma hemoglobinopatia hereditária, caracteriza-se por episódios de crises vaso-oclusivas e hemólise crônica. O tratamento com hidroxiureia é indicado para todos os pacientes sintomáticos, com o objetivo de aumentar os níveis de hemoglobina fetal (HbF), reduzir a frequência das crises e diminuir a necessidade de transfusões, mas seu uso é restrito a indivíduos adultos e sem contraindicações renais ou hepáticas.