ensaios clínicos de elevado risco são aqueles realizados com medicamentos ou terapias com perfil de segurança conhecido, que representam um risco adicional elevado para a segurança dos participantes do ensaio em comparação com a prática médica usual.

pesquisa clínica é o documento que descreve objetivos, desenho, metodologia, considerações estatísticas e organização do ensaio, além de prover o contexto e a fundamentação do ensaio clínico. 

a pesquisa com seres humanos deve ser submetida à análise ética prévia, a ser realizada pelos Comitês de Ética em Pesquisa vinculados à ANVISA.

o patrocinador pode transferir suas funções para uma organização representativa de pesquisa clínica, eximindo-se da responsabilidade pela qualidade e integridade dos dados do ensaio clínico.

o patrocinador deve coletar, monitorar e avaliar sistematicamente todos os eventos adversos, inclusive os não graves, ocorridos ao longo do desenvolvimento clínico, além de se responsabilizar pela segurança dos participantes do ensaio clínico.