Tema central: Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas (TCTH) na anemia falciforme (AF). A AF é causada pela HbS, que polimeriza sob hipóxia, levando a hemólise crônica e vaso-oclusão (dor, síndrome torácica aguda, AVC). O TCTH substitui a hematopoiese doente por uma saudável, eliminando a produção de HbS – por isso é considerado terapia curativa.

Alternativa correta: B – O TCTH é a terapia curativa estabelecida para AF e apresenta melhores resultados em crianças com doador HLA-idêntico (geralmente irmão). Em pacientes pediátricos, a sobrevida global e livre de evento supera 90–95% com regimes consolidados, e há prevenção de novas complicações graves (ex.: recorrência de AVC e síndrome torácica aguda), além de redução sustentada de crises vaso-oclusivas. Crianças têm menor toxicidade e menor risco de doença do enxerto contra hospedeiro (DECH). Indicações típicas incluem fenótipo grave (AVC, síndrome torácica aguda recorrente, crises frequentes), como no caso proposto. Referências: UpToDate; Diretrizes ASH/EBMT; Harrison’s.

Análise das incorretas:

A – Incorreta. A indicação não é “exclusiva de adultos” nem depende de doença “estabilizada”. Pelo contrário, as melhores evidências são em pediatria, especialmente com doador aparentado HLA-compatível, e justamente em formas graves.

C – Incorreta. O benefício não se restringe à dor. O TCTH previne complicações maiores como AVC e síndrome torácica aguda ao corrigir a hematopoiese, evidenciado por taxas muito baixas de eventos após enxertia estável.

D – Incorreta. Não há maior sucesso por “associação com talassemia”. Resultados dependem de compatibilidade HLA, idade e regime de condicionamento. Talassemia maior tem protocolos próprios; não aumenta o êxito do TCTH na AF.

E – Incorreta. Há, sim, terapia curativa: TCTH. Existem terapias modificadoras da doença (hidroxiureia, transfusão crônica, crizanlizumabe, voxelotor, L-glutamina), mas não curam. Observação: terapias gênicas surgiram recentemente como opção potencialmente curativa em alguns países, porém a conduta clássica e mais consolidada em concursos é considerar o TCTH o padrão curativo estabelecido.

Estratégia para a prova: Diante de criança com AF e fenótipo grave (ACS, AVC, crises frequentes), pense em TCTH com doador HLA-compatível. Palavras-chave que apontam para a resposta: “terapia curativa”, “criança” e “doador HLA idêntico”.

Referências essenciais: UpToDate (Hematopoietic cell transplantation in SCD); Diretrizes ASH/EBMT para TCTH na AF; Harrison’s Principles of Internal Medicine; NIH/CDC Sickle Cell Guidelines.

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