O custo é uma vantagem do ensaio clínico randomizado, pois ocorre o mascaramento que corresponde ao desconhecimento, por parte dos participantes do estudo, da intervenção de que são alvo, o mesmo devendo ocorrer com o investigador que administra ou avalia o tratamento.

Coorte, caso-controle e transversal são métodos de estudos epidemiológicos observacionais. Custo-benefício, custo-efetividade e custo-utilidade são exemplos de estudos farmacoeconômicos.

A classificação anatômica clínica terapêutica (ATC) e a dose diária definida (DDD) são recomendadas pela Organização Mundial da Saúde (OMS) para uso em estudos de utilização de medicamentos (EUM), principalmente aqueles que envolvem pacientes pediátricos e associações de medicamentos.

O viés de aferição, o viés de confundimento, o viés de seleção e o viés de publicação devem ser considerados na avaliação dos estudos farmacoepidemiológicos. Atenção especial deve ser dada ao viés de publicação, que ocorre quando os indivíduos selecionados para o estudo não são representativos da população de referência e, portanto, os resultados do estudo não poderão ser extrapolados para toda a população.

A importância da farmacovigilância consiste na identificação das reações adversas a medicamentos (RAM), principalmente as decorrentes de intoxicações acidentais ou intencionais por uso de doses acima do recomendado.