Em cerca de 70% dos casos, a etiologia é desconhecida.

O estado geral dos pacientes de AA costuma estar mais bem preservado que nos de Leucemias Agudas.

O estroma medular na AA freqüentemente está comprometido, o que impede a proliferação celular.

Na fisiopatogenêse da AA, parece haver, entre outros mecanismos, comprometimento da apoptose.

A biópsia de medula óssea é a melhor maneira de diagnosticar AA.