Alternativa correta: A - A inserção de genes normais no genoma celular, restaurando funções perdidas.

1. Tema central:

O tema central da questão é Terapia Gênica, técnica moderna das ciências biológicas utilizada para tratar doenças genéticas. O método consiste em introduzir genes funcionais (normais) em células que apresentam genes defeituosos, geralmente com auxílio de vetores virais. É um exemplo clássico de aplicação da genética no tratamento de doenças — tema recorrente em concursos públicos.

2. Resumo teórico:

Na terapia gênica, vírus são modificados para transportar genes corretos, sem causar doenças. O processo envolve a inserção desses genes no DNA das células do paciente, visando restaurar uma função perdida devido à presença de mutações. Segundo a Nature Gene Therapy, essa abordagem é promissora para doenças genéticas como a Fibrose Cística e a Anemia Falciforme.

3. Justificativa da alternativa correta (A):

A alternativa A está correta porque descreve exatamente o que ocorre na terapia gênica: introduzem-se genes normais para substituir ou compensar genes defeituosos. Isso pode restaurar a função celular e tratar a doença.

4. Análise das alternativas incorretas:

B: O silenciamento gênico é uma técnica diferente, em que a expressão de genes é inibida, geralmente para tratar doenças causadas por excesso de proteínas. Não envolve inserção de genes funcionais.

C: Vacinas de DNA são utilizadas para estimular o sistema imunológico, não para corrigir defeitos genéticos nas células. Não têm relação direta com terapia gênica.

D: A substituição de nucleotídeos defeituosos ocorre por mecanismos naturais de reparo do DNA e não é o princípio da terapia gênica, que implica a introdução de um gene inteiro, e não apenas a troca de nucleotídeos.

Dica de prova: Identifique sempre os elementos-chave nos enunciados. Palavras como “inserção de genes” e “vetores virais” apontam diretamente para terapia gênica.

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A terapia gênica com vetores virais tem como objetivo introduzir um gene funcional em células que possuem um gene defeituoso, para restaurar a função perdida.

Os vetores virais (como adenovírus, retrovírus, lentivírus) são modificados em laboratório para:

• Não causarem doença
• Carregarem o gene saudável
• Inserirem esse gene dentro da célula do paciente

Alternativa A – Correta

Essa é a base clássica da terapia gênica substitutiva.

B) Inibição da tradução por silenciamento gênico

Isso se refere a técnicas como RNA interferente (RNAi).

É outra estratégia molecular, mas não é a base da terapia gênica substitutiva com vetor viral.

C) Vacinas de DNA

Vacinas estimulam resposta imune.

Não têm objetivo de corrigir defeito genético celular.

D) Substituição de nucleotídeos por enzimas de reparo

Isso se aproxima de técnicas como CRISPR-Cas9, que fazem edição gênica.

Não é o mecanismo clássico descrito na questão (vetores virais para introdução de gene funcional).