apesar da afirmação de eficácia, não foram feitos estudos clínicos controlados em seres humanos, e a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) não autorizou a produção da substância, que não pode ser, portanto, chamada de medicamento. Ao começar a distribuição, os pesquisadores possuíam apenas os resultados de estudos feitos em camundongos.

Apesar de ter sido distribuída por mais de 20 anos pela USP, a substância não foi testada cientificamente em seres humanos. Isso significa que não se sabe se há riscos em relação ao uso do produto e se a “pílula do câncer” é realmente eficaz.

Diante da disputa judicial e da pressão da população, o governo anunciou, em novembro de 2015, que o Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação (MCTI) investiria 10 milhões de reais na pesquisa a respeito da fosfoetanolamina. Os primeiros resultados foram publicados em março de 2016.

No dia 18 de março de 2016, os primeiros resultados de testes in vitro com fosfoetanolamina sintética foram apresentados e demonstraram grande eficiência, o que possibilita que médicos do país inteiro possam receitar esse medicamento aos seus pacientes oncológicos.