Paciente masculino, 6 anos, portador de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II confirmada por análise molecular (deleção homozigota do éxon 7 do gene SMN1). Indicada terapia gênica com onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) vetor viral AAV9. Exames pré-tratamento mostram: anticorpos anti-AAV9 negativos, TGO 42U/L, TGP 38U/L, plaquetas 280.000/mm³, tempo de protrombina normal. Peso 18kg. Na avaliação da elegibilidade e monitorização da terapia gênica para AME, selecione a alternativa correta.