Uma empresa farmacêutica conduz estudo multicêntrico para avaliar a eficácia e segurança de um novo imunobiológico em crianças e adolescentes de 6 a 16 anos com artrite idiopática juvenil poliarticular refratária ao metotrexato.
Após triagem, os participantes são alocados por randomização estratificada em dois grupos paralelos, balanceados por idade e duração da doença. O grupo intervenção recebe o novo fármaco; o grupo controle, o tratamento padrão recomendado em diretrizes internacionais.
Pacientes, familiares, equipe assistencial e avaliadores não têm conhecimento da alocação de cada participante. Os desfechos primários avaliam redução de atividade de doença segundo critérios ACR Pedi 30/50/70, e os secundários, qualidade de vida (PedsQL), necessidade de terapia de resgate e eventos adversos graves. A análise segue o princípio de intenção de tratar, com análise adicional por protocolo e cálculo prévio de poder amostral para 90%. Com base no delineamento descrito, o estudo pode ser mais bem classificado como