A fenilcetunúria (PKU) é uma condição genética que afeta 1 em cada 25.000 nascidos. Uma terapia gênica
para PKU está em fase de testes clínicos. O estudo utiliza como vetor o vírus adeno-associado (AAV)
modificado. Tal método possibilita a inserção de uma cópia funcional do gene que codifica para a enzima
fenilalanina hidroxilase (PAH). Os resultados se mostraram promissores e sugerem que essa terapia gênica
pode ser uma opção para o tratamento de longo prazo para PKU. Com base no texto e seus conhecimentos,
escolha a alternativa CORRETA: